Виондис 53 (Голодирсен).

Три новых инновационных лекарства от мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) были представлены медицинским центром редких заболеваний Боао Винхелс (Boao Winhealth Rare Diseases Medical Center) в международном пилотном кластере медицинского туризма Боао Лэчэн, сообщили 30 августа местные СМИ.

МДД является редким заболеванием, унаследованным в Х-связанной рецессивной генетической схеме, которая встречается в основном у мужчин. Уровень заболеваемости МДД среди младенцев мужского пола составляет примерно один на 3,500.

МДД влияет на мышцы, что приводит к их разрушению, которое со временем ухудшается. У большинства пациентов могут проявляться симптомы в возрасте от 3 до 5 лет, они теряют способность ходить примерно в 10 лет и могут умереть от дыхательной и сердечной недостаточности в возрасте 20 лет.

Ожидается, что эти три лекарства, а именно Эксондис 51 (Этеплирсен), Виондис 53 (Голодирсен) и Амондис 45 (Касимерсен), помогут от 70,000 до 90, 000 домашних пациентов с МДД, которые в настоящее время полагаются на гормонотерапию.

Эти три препарата были одобрены Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (англ. FDA) и поступили на рынок в 2016, 2019 и 2021 годах соответственно. Эти три лекарства являются антисмысловыми олигонуклеотидами для пациентов с подтвержденной генетической мутацией в гене дистрофина, которую можно лечить с помощью пропуска экзоны 51, 53 и 45.

Медицинский центр по борьбе с редкими заболеваниями Боао Винхелс был построен совместно партнерами, включая Бюро администрации международного пилотного кластера медицинского туризма Боао Лэчэн и компании Winhealth Pharma Group, в апреле 2020 года, стремясь вывести на внутренний рынок самые современные лекарства от редких заболеваний.