Центр редких заболеваний Боао представляет лекарства для отечественных пациентов с алкаптонурией

Медицинский центр редких заболеваний Бoao Винхелс (Boao Winhealth Rare Diseases Medical Center) представляет Орфадин (Orfadin), дающий надежду пациентам с алькаптонурией ( Alkaptonuria, AKU) в Китае.

Медицинский центр редких заболеваний Бoao Винхелс (Boao Winhealth Rare Diseases Medical Center) представил еще одно лекарство от редких заболеваний, Орфадин (Orfadin), дающий надежду пациентам с алькаптонурией ( Alkaptonuria, AKU) в Китае на улучшение качества их жизни, сообщили местные СМИ 13 сентября.

 AKU представляет собой наследственное заболевание, которое приводит к тому, что моча становится черной при воздействии воздуха, что связано с нарушением метаболизма фенилаланина и тирозина. Алкаптон, кислота, образующаяся как промежуточный продукт метаболизма тирозина и фенилаланина, вырабатывается в моче пациентов, а также накапливается в их мягких тканях, коже, сердце и суставах, вызывая повреждения таких органов, как кости, печень и почки.

Уровень заболеваемости AKU во всем мире составляет один на миллион,, и в Китае имеется несколько сообщений о случаях заболевания.

Орфадин разработан компаниией Swedish Orphan Biovitrum AB, международной биофармацевтической компанией, занимающейся лечением редких заболеваний.

В октябре 2020 года лекарство было одобрено Европейским агентством лекарственных средств для лечения AKU у взрослых.